A vizsgálatban gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élő kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Zolgensma génterápiával, de más módon kerülne beadásra és idősebb gyermekeket célozna meg. A Novartis jövőre orvosi konferencián mutatja be az eredményeket. A gerincvelői izomsorvadás genetikai rendellenesség, amely súlyosan befolyásolja az izomműködést. A Zolgensma ára 2,1 millió dollár volt, ami az első gyógyszer volt, amely átlépte az egymillió dolláros küszöböt az USA-ban. Vollständiger Artikel (Portfolio.hu)